Você já deve ter ouvido falar de algum tratamento que custa mais do que uma casa. Pois é, isso existe, e geralmente está ligado aos chamados remédios raros – ou medicamentos órfãos. Infelizmente, eles fazem parte da vida de milhões de famílias brasileiras que enfrentam uma doença rara, e é por isso que o tema é tão delicado e importante.
A seguir, você vai encontrar, com calma e sem termos complicados, o que são esses remédios raros, por que eles custam tanto e, principalmente, quais caminhos existem para conseguir acesso a eles de forma gratuita, para levar o cuidado necessário para as pessoas que mais ama.
O que é uma doença rara?
O Brasil adotou, desde 2014, a definição da Organização Mundial da Saúde: uma doença é considerada rara quando atinge até 65 pessoas em cada 100 mil habitantes. Parece pouco, mas quando somamos todos os tipos catalogados, o número de pessoas afetadas cresce bastante.
Estima-se que cerca de 13 milhões de brasileiros convivam com alguma doença rara, espalhadas em mais de 7 mil condições diferentes já conhecidas pela medicina. Essas doenças costumam ter uma característica em comum: na maioria das vezes, não têm cura.
Elas tendem a ser crônicas, progressivas e, em alguns casos, degenerativas. É justamente por isso que o tratamento contínuo é tão importante, e é aí que entram os remédios raros, medicamentos desenvolvidos especificamente para essas condições pouco frequentes.
Por que os remédios raros custam tão caro?
Aqui está o ponto que mais gera dúvida. Por que um único frasco de remédio pode custar centenas de milhares, ou até milhões de reais? A resposta tem a ver com a lógica da indústria farmacêutica.
Como poucas pessoas têm essas doenças, o número de pacientes que vai usar aquele remédio é pequeno – e é por isso estamos tratando-os aqui como remédios raros. A empresa que desenvolve o medicamento precisa recuperar o investimento em pesquisa com uma base menor de compradores, e isso encarece o produto final.
Um exemplo real ajuda a entender a dimensão do problema. O Zolgensma, usado no tratamento da atrofia muscular espinhal, uma doença rara que afeta bebês, teve seu preço máximo de venda no Brasil fixado pela Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (Cmed) em R$ 2.878.000,00 por tratamento.
É um valor que nenhuma família consegue pagar sozinha, e é exatamente por isso que existem caminhos institucionais para garantir esse acesso a remédios raros sem custo direto ao paciente.
O papel do CEAF, o braço do SUS para remédios de alto custo
O Componente Especializado da Assistência Farmacêutica, conhecido pela sigla CEAF, é a parte do SUS responsável por fornecer remédios que não estão disponíveis na farmácia básica, mas que são essenciais para tratar doenças complexas, incluindo diversas doenças raras.
O funcionamento é organizado em três grupos de financiamento: no primeiro, o custeio é integralmente da União, geralmente para os remédios mais caros e voltados a condições mais complexas; no segundo, a responsabilidade é dos estados; no terceiro, a compra e a entrega dos remédios raros ficam a cargo dos municípios, com financiamento dividido entre os três entes.
Para ter acesso aos remédios raros pelo CEAF, o paciente precisa de um diagnóstico confirmado e de um laudo médico que siga o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas daquela doença. Esse protocolo é o documento que define qual medicamento, em qual dose e por quanto tempo deve ser usado.
A solicitação costuma ser feita nas farmácias das regionais de saúde do estado ou em farmácias municipais indicadas pela Secretaria de Saúde da sua cidade. Vale lembrar que a disponibilidade de pontos de retirada pode variar de um município para outro, então é sempre bom confirmar o endereço certo antes de se deslocar.
Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras
Desde 2014, o Brasil conta com a Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras, instituída pela Portaria GM/MS nº 199. Essa política organiza como o SUS deve prevenir, diagnosticar, tratar e acompanhar quem vive com uma dessas condições. Ela também prevê incentivos financeiros para estados e municípios estruturarem serviços especializados, como os centros de referência em genética e triagem neonatal.
Na prática, essa política é o que dá base institucional para que os remédios raros sejam incorporados ao SUS de forma organizada, e não caso a caso. Isso não significa que todo remédio raro esteja automaticamente disponível: a incorporação de novos medicamentos passa por avaliação técnica e pode levar tempo. É aqui que muitas famílias esbarram em uma espera que parece injusta, e é por isso que existe um segundo caminho: a via judicial.
Judicialização: quando a ação judicial e a liminar entram em cena
Quando o SUS nega o fornecimento de remédios raros, ou demora demais para disponibilizá-lo, o paciente pode buscar a Justiça. Esse caminho é chamado de judicialização da saúde, e o pedido de urgência dentro desse processo é conhecido como liminar. Na prática, a liminar é uma decisão rápida do juiz, muitas vezes em poucos dias, que obriga o poder público a entregar o remédio antes mesmo do processo terminar.
Para que o pedido tenha boas chances de ser aceito, o Superior Tribunal de Justiça definiu três requisitos importantes: é preciso um laudo médico fundamentado mostrando que o remédio é necessário e que as opções já oferecidas pelo SUS não funcionam para aquele caso, prova de que a família não tem condições de comprar o medicamento sozinha, e confirmação de que o remédio tem registro na Anvisa.
Antes de entrar com a ação, muitos advogados recomendam tentar primeiro a via administrativa, ou seja, pedir formalmente à Secretaria de Saúde e guardar a resposta negativa por escrito. Isso fortalece o pedido judicial, caso ele seja necessário depois.
Conclusão: você não precisa percorrer esse caminho sozinho
Lidar com uma doença rara já é desafiador o bastante sem precisar decifrar sozinho as regras do sistema de saúde. Se você ou alguém da sua família está nessa situação, procure primeiro a Secretaria de Saúde do seu município ou estado para entender se o remédio raro necessário já está incorporado ao CEAF.
Se a resposta for negativa ou demorar demais, vale conversar com a Defensoria Pública do seu estado, que oferece assistência jurídica gratuita para casos assim. Associações de pacientes também são fontes valiosas de apoio: elas costumam ter experiência prática com o processo, conhecem outros casos parecidos e podem indicar os próximos passos com mais segurança.
Buscar informação de qualidade sobre remédios raros, condições de saúde e apoio adequado é o primeiro remédio para não enfrentar esse momento sozinho. Compartilhe essa informação com quem mais precisa.
